国度卫健委发文：规范开展药品临床综合评价事情

国度卫生康健委办公厅关在规范开展药品临床综合评价事情的通知

作者： 国度卫生康健委来历： 国度卫生康健委2021-07-29 11:52:08

国度卫生康健委办公厅关在规范开展药品临床综合评价事情的通知

国卫办药政发〔2021〕16号

各省、自治区、直辖市及新疆出产设置装备摆设兵团卫生康健委，委药具治理中央、卫生成长中央（国度药物以及卫生技能综合评估中央），国度血汗管中央、国度癌症中央、国度儿童医学中央：

为进一步贯彻落实党中心、国务院关在健全药品供给保障轨制的决议计划部署，促成药品回归临床价值，根据国度卫生康健委《关在开展药品使用监测以及临床综合评价事情的通知》（国卫药政函〔2019〕80号）的事情部署，我委构造制订了《药品临床综合评价治理指南（2021年版 试行）》（如下简称《治理指南》）。现印发给你们，请联合事情现实当真履行，并就相干事情要求通知以下：

1、不停深化对于药品临床综合评价主要性的熟悉，进一步增强构造引导以及兼顾协调

药品临床综合评价是药品供给保障决议计划的主要技能东西。各级卫生康健行政部分要对峙以人平易近康健为中央，以药品临床价值为导向，指导以及鞭策相干主体规范开展药品临床综合评价，连续鞭策药品临床综合评价事情尺度化、规范化、科学化、同质化，助力提高药事办事品质，保障临床基本用药的供给与合理使用，更好地办事国度药物政策决议计划需求。

国度卫生康健委按职责兼顾构造药品临床综合评价事情，鞭策以基本药物为重点的国度药品临床综合评价系统设置装备摆设，重要引导相干技能机构或者受委托机构开展国度庞大疾病防治基本用药主题综合评�����APP价，协调鞭策评价成果应用、转化。省级卫生康健行政部分要根据国度有关部署摆设，按职责构造开展本辖区内药品临床综合评价事情，制订本辖区药品临床综合评价实行方案，成立评价构造治理系统，随机应变协调实行区域内主要疾病防治基本用药主题综合评价。我委将构造相干单元明确药品临床综合评价主题挑选流程、成立专家征询论证轨制、研究制定评估尺度、评估品质节制指标系统，引导医疗卫朝气构开展药品临床综合评价，鞭策药品临床综合评价事情规范成长。

2、充实阐扬各级医疗卫朝气构的作用与上风

鼓动勉励医疗卫朝气构自立或者牵头搭建事情团队，成立技能征询以及专题培训轨制，构造开展药品临床综合评价事情。负担国度及省级药品临床综合评价使命的医疗卫朝气构（包孕但不限在国度医学中央、国度区域医疗中央以及省级区域医疗中央，和其他具备临床研究根蒂根基以及药品临床综合评价经验的医疗卫朝气构），该当搭建本机构药品临床综合评价事情团队，联合根蒂根基堆集、技能拿手以及临床用药需求，开展上风病种用药的连续性综合评价，制订评价成果运用转化可行路径，踊跃共同以及介入国度及区域层面成果转化。

医疗卫朝气构外的科研院所、年夜专院校、行业学（协）会等，于中华人平易近共以及国境内依法注册、具备自力平易近事举动威力、征信状态精良，具备开展药品临床综合评价专业威力以及事情根蒂根基的，可依据《治理指南》及响应临床专业或者疾病种别药品临床综合评价技能指南的要求，自力或者结合开展药品临床综合评价。

3、看重评价成果转化与收集信息保险

各地以及各级各种医疗卫朝气构该当看重增强药品临床综合评价事情协同，摸索跨区域多中央药品临床综合评价机制设置装备摆设，兼顾鞭策国度庞大疾病防治基本用药、区域（省级）主要疾病防治基本用药以及医疗卫朝气构用药等主题评价成果转化运用，规范引导评价实行机构连续跟踪已经完成评价药品的现实供给与使用环境，不停优化证据以及成果，不停晋升卫生康健资源配置效率，优化药品使用布局，完美国度药物政策，更高品质保障人平易近康健。

各地要根据收集保险以及数据保险相干法令法例以及尺度的划定，对峙“谁主管谁卖力、谁授权谁卖力、谁使用谁卖力”的准则，增强评价历程中的数据网络、存储、使用、加工、传输、提供、公然等环节的保险治理。各省级卫生康健部分要成立辖区内所属单元以及公立医疗卫朝气构介入药品临床综合评价信息沟通机制，跟踪把握事情进度，引导成立数据品质评估以及成果质节制度，强化评价要害环节威力评估以及品质节制规范，协同国度做好主题挑选、方案实行、质控规范、成果转化运用等技能对于接以及事情跟尾。

任何单元以及小我私家不患上不法获取或者泄露药品临床综合评价数据信息，未经国度及省级构造治理部分授权，不患上私自使用或者发布国度及省级药品临床综合评价相干数据信息。各评价实行机谈判职员对于其构造实行评价事情使命规模内的数据、收集保险、小我私家信息掩护以及证据品质负担主体义务。

请各地实时将当地区于规范开展药品临床综合评价事情中碰到的问题以及相干事情提议反馈我委药政司。

附件：药品临床综合评价治理指南（2021年版 试行）

国度卫生康健委办公厅

2021年7月21日

（信息公然情势：自动公然）

附件

药品临床综合评价治理指南

（2021年版试行）

前 言

1、制订依据

按照《中华人平易近共以及国基本医疗卫生与康健促成法》《中华人平易近共以及国药品治理法》《“康健中国2030”计划纲要》《国务院办公厅关在完美国度基本药物轨制的定见》（国办发〔2018〕88号），和《关在进一步增强公立医疗机构基本药物配备使用治理的通知》（国卫药政发〔2019〕1号）、《关在开展药品使用监测以及临床综合评价事情的通知》（国卫药政函〔2019〕80号）、《关在增强医疗机构药事治理促成合理用药的定见》（国卫医发〔2020〕2号）等法令法例以及文件对于药品临床综合评价事情的部署以及要求，制订本指南。

2、制订历程

为加速成立健全同一、科学、实用的药品临床综合评价尺度规范、实行路径以及事情协调机制，兼顾开展药品决议计划证据集成、科学阐发以及正确评价，引导以及规范开展药品临床综合评价，国度卫生康健委药政司委托国度药物以及卫生技能综合评估中央（挂靠国度卫生康健委卫生成长研究中央，如下简称评估中央）、国度卫生康健委药具治理中央（如下简称药具中央），结合国度血汗管中央、国度癌症中央、国度儿童医学中央，和相干医疗卫朝气构等，构造临床医学、药学、治理学、循证医学、卫生经济学以及卫生政策等范畴专家配合制订本指南。自2018年9月启动指南编写事情以来，构造数百名相干学科专家召开了数十轮论证会，广泛听取了各省级卫生康健行政部分、部门医疗卫朝气构、医药行业学（协）会以及企业代表定见，同时联合部门省分实践经验，先后修改20余稿。在2020年11月公然征求社会心见，进一步修改完美，终极造成本指南。

3、草拟思绪

本指南重要缭绕我国临床庞大疾病防治基本用药需求，按照我国药品临床运用实践与药物供给保障政策近况，参考自创国际有利做法以及经验，重点明确药品临床综合评价的目的准则、构造治理、规范流程、内容要领、品质节制、成果运用等内容，旨于指导以及鞭策相干主体规范开展药品临床综合评价，连续鞭策药品临床综合评价事情尺度化、规范化、科学化、同质化，更好地办事国度药物政策决议计划需求，助力提高药事办事品质，保障临床基本用药的供给与规范使用，节制分歧理药品用度收入，更高品质满意人平易近群众用药需求。

4、重要内容

本指南包孕4个章节。

第一章提出药品临床综合评价的目的、基来源根基则及本指南的合用规模。

第二章先容评价流程、内容与维度。界说了包孕主题挑选、评价实行以及成果运用转化3个基本环节共5方面内容的药品临床综合评价事情流程。缭绕技能评价与政策评价两条主线，提出了从保险性、有用性、经济性、立异性、相宜性、可及性6个维度开展科学规范的药品临床综合评价的治理要求。

第三章先容证据评价与运用。明确了成立以及完美国度药品临床综合评价根蒂根基信息平台的要求，充实哄骗真实世界数据，慢慢造成天下药品临床综合评价模子、指标系统以及尺度化决议计划框架，增强数据信息保险。提出了评价质控与成果运用引导定见，缭绕相干主体天资、构造流程合规性、要领学严谨性等开展重点质控事情，并提出了构造实行机构应按流程举行评价成果转化运用，连续跟踪药品运用环境，不停累积数据验证评价成果等要求。

第四章提出指南治理的要求。明确本指南与相干疾病别技能指南配合组成药品临床综合评价指南系统，提出本指南持久接管社会心见并按期修订完美。

5、出格申明

本指南基在我国当前环境下实行药品临床综合评价的认知程度以及技能威力体例，供触及药品临床综合评价研究以及实行的相干主体参考使用。跟着理论研究的深切、科技成长的前进以及实践证据的堆集，本指南将不停更新与完美。

第一章 概述

1、目的

药品临床综合评价以人平易近康健为中央，以药品临床价值为导向，哄骗真实世界数据以及药品供给保障各环节信息开展药品现实运用综合阐发，摸索成立并慢慢完美基在政策协同、信息同享，满意多主体介入、多维度阐发需求的国度药品临床综合评价机制，为完美国度药物政策、保障临床基本用药供给与合理使用提供循证证据以及专业性卫生技能评估支撑。

2、基来源根基则

（一）需求导向。聚焦新时代我国卫生康健事业管理决议计划需乞降药品供给保障轨制实行的重要问题，对峙准确价值引领与循证判定，重点优化临床基本用药动态治理机制，鞭策国度药物政策联贯协调。

（二）兼顾协同。对峙整体经营，多方介入，技能与治理协同的共建共治同享理念，充实阐扬各方上风以及信息化手腕，摸索成立中国特点的药品临床综合评价尺度规范、路径流程以及事情机制。

（三）科学规范。安身国情现实，凸起药品疗效证据以及药品供给保障政策评价，总结参考国际有利经验以及乐成实践，合理自创评价模式要领、技能流程以及东西，交融多学科专业常识系统，经由过程成立完美评价法则以及技能尺度与规范，有序引导药品临床综合评价的开展。

（四）公道通明。对峙好处相干主体配合介入，成立信息公然、数据同享的评价实行、品质节制以及运用转化机制，提防潜于好处冲突，保障评价构造、治理、实行历程以及成果公允公道，依法依规公然。

3、合用参考规模

本指南重要用在国度以及省级卫生康健部分基在挑选疾病防治基本用药、拟定庞大疾病防治基本用药政策、增强药品供给治理等决议计划目的，构造开展的药品临床综合评价勾当。同时，为医疗卫朝气构、科研院所、年夜专院校、行业学（协）会等主体开展药品临床综合评价勾当提供治理规范以及流程指引。

第二章  评价流程、内容与维度

药品临床综合评价重点缭绕药品使用与供给保障系统要害决议计划因素开展，聚焦临床现实用药问题及其触及的药物政策决议计划问题，选择相宜的评估理论框架、要领以及东西，网络阐发药品使用与供给等相干环节数据及信息，综合评估药品临床使用以及药物政策现实履行效果。

1、评价流程

药品临床综合评价的完备流程包孕主题挑选、评价实行以及成果运用转化三个基本环节，评价实行包孕工程委托、品质节制、成果递交及验收（下图）。

评价流程简图

药品临床综合评价构造治理以及技能实行机构该当协同增强事情兼顾、信息沟通以及技能交流，鞭策成立主题挑选、品质节制、专家征询以及成果转化等事情轨制，随机应变构造开展所负担评价的详细使命。充实阐扬各级各种医疗卫朝气构、科研院所、年夜专院校以及行业学（协）会等专业上风，研制评估技能规范，增强营业培训，摸索成立跨省分、多中央真实世界数据规范收罗以及平行技能评估机制。评价主题重要包孕国度庞大疾病防治基本用药、区域主要疾病防治基本用药以及医疗卫朝气构用药等，统筹非凡用药等其他主题。国度庞大疾病防治基本用药主题由药具中央结合评估中央举行挑选，区域主要疾病防治基本用药主题由省级卫生康健部分举行挑选。

鼓动勉励国度医学中央、国度区域医疗中央以及省级区域医疗中央及医疗卫朝气构自立或者牵头搭建事情团队，成立技能征询以及专题培训轨制，构造开展药品临床综合评价事情。牵头单元依托评价协作收集，联合根蒂根基堆集以及技能拿手，汇总疾病承担、基本用药需求、药品用度、分级诊疗办事系统影响等综合信息，并与国度、区域主题相跟尾，确定重要选题及其响应参比对于象，经介入医疗卫朝气构赞成后按步伐启动评价主题立项及评价事情。

2、评价内容

药品临床综合评价是评价主体运用多种评价要领以及东西开展的多维度、多条理证据的综合评判。评价重要聚焦药品临床使用实践中的庞大技能问题以及政策问题，缭绕技能评价与政策评价两条主线，从保险性、有用性、经济性、立异性、相宜性、可及性6个维度开展科学规范的定性定量相联合的数据整合阐发与综合研判，提出国度、区域以及医疗卫朝气构等疾病防治基本用药供给保障与使用的政策提议。

评价主体的重要事情内容包孕：开展相干药品临床使用证据、药物政策信息网络以及综合阐发，构造实行技能评价、药物政策评估以及撰写评价陈诉等。

3、评价维度

（一）保险性评价。

综合阐发药品上市先后保险性信息成果。纳入评价信息包孕：药物临床实验数据、药品仿单内容、不良反映、不良事务等信息，相对于保险性（与同类产物比力），药质量量、药品疗效不变性等信息。

（二）有用性评价。

经由过程定量阐发，对于拟评价药品及参比药品的临床效果举行人群丈量，判定是否得到主要的康健收益。焦点指标重要包孕保存时长以及生命品质两年夜类，保存时长相干指标包孕保存率、疾病节制率和其他可以或许反应疾病进展的可丈量指标；生命品质相干指标包孕康健相干生命品质以及康健效用值，亦可进一步用品质调解生命年（QALY）举行评价。按照差别疾病或者医治范畴可设定针对于性的有用性评价焦点指标。开展临床效果阐发的数据应来历在所有当前可得到的品质最好的相干研究证据以及真实世界数据，须要时应阐发亚组患者效果数据，同时器重参比药品的选择及效果比力阐发。综合哄骗现有国度、区域或者省级年夜型数据库等真实世界数据资源，规范开展基在真实世界数据研究的阐发丈量，哄骗规范严谨的要领，于可接管的不确定性规模内实现临床现实用药效果的丈量及判定。

（三）经济性评价。

综合应用风行病与卫生统计学、决议计划学、经济学等多学科理论及要领，阐发测算药品的成本、效果、效用以及效益等。同时，强化增量阐发及不确定性阐发，须要时举行卫生相干预算影响阐发，周全判定药品临床运用的经济价值及影响。按照药品决议计划的详细需求，可选择开展成本-效果阐发（CEA）、成本-效用阐发（CUA）、成本-效益阐发（CBA）、最小成天职析（CMA）等，于前提答应的环境下优先保举开展成本-效用阐发。充实哄骗基在二手证据的体系评价成果及真实世界中的医治模式构建阐发模子，器重基在我国人群循证成果的经济性研究，选择最好可得到数据作为模子参数。 

（四）立异性评价。

经由过程阐发判定药品与参比药品满意临床需求水平、鼓动勉励国产原研立异等环境，举行药品的立异性评价。开展立异性评价，该当凸起弥补临床医治空缺，解决临床未满意的需求，满意患者急需诊疗需乞降鞭策海内自立研发等立异价值判定。

（五）相宜性评价。

相宜性评价重点包孕药品技能特色相宜性以及药品使用相宜性。药品技能特色相宜性可从药品标签标注、药品仿单、贮存前提等方面举行评价；药品使用相宜性重要包孕顺应证是否相宜、患者服药时间距离是否得当，用药疗程是非是否切合患者、疾病以及药品药理特色，临床使用是否切合用药指南规范等。同时从分级诊疗等卫生康健办事系统的视角研判上下级医疗卫朝气构药品跟尾以及患者福利及社会价值的影响。

（六）可及性评价。

参考WHO/HAI药物可及性尺度化要领，重要触及药品价格程度、可得到性以及可承担性三个方面。药品价格程度可由海内药品采购价格与近来一年国际同类型药品价格比力得到，须要时该当相识医保报销环境以判定患者现实付出程度。可得到性可由医疗卫朝气构药品配备使用环境或者有没有欠缺环境等反应。可承担性可由人均年用药医治用度占城乡住民家庭年可支配支出比重（%）表现。按照评价需要可从差别渠道得到相干撑持信息，如药品出产、供给相干信息，医疗卫朝气构药品使用数据，住民以及患者代表定见等。

第三章 证据评价与运用

1、证据信息与保险掩护

（一）根蒂根基信息平台。

评估中央充实哄骗已经有国度、区域及省级数据库的数据资源，包孕人口康健数据、卫生信息体系数据、采购畅通等市场数据、国度及处所药品使用监测数据、临床诊疗办事规范指南数据，成立完美国度药品临床综合评价根蒂根基信息平台（如下简称信息平台）。信息平台成立完美数据共建同享共用机制，省级相干机构联合当地数据资源环境，与国度平台成立数据以及事情协同机制。

信息平台笼罩主题挑选、评价研究设计、数据阐发以及评估、成果评价等全营业流程的重点环节，具有为数据交互治理等重点事情提供信息化支撑的功效。医疗卫朝气构中举三方评估机构开展的自立选题评价工程，于志愿条件下鼓动勉励其于信息平台举行结果交流发布，促成行业规模药品临床综合评价相干数据信息资源同享。

对于在触及跨省分、多中央真实世界数据收罗的国度及省级药品临床综合评价工程，相干省级构造治理机构应按照收罗规范以及数据保险保密要求，研究制订兼顾本辖区住民康健数据、医疗卫朝气构诊疗相干数据的数据网络方案，为评价事情顺遂开展提供数据信息撑持。同时，增强收集信息保险及隐衷掩护事变。

（二）真实世界数据。

药品临床综合评价应充实哄骗真实世界数据。真实世界数据是来历在医疗机构及其他相干专业机构一样平常所孕育发生的各类与患者康健状态以及（或者）诊疗及保健有关的数据。

当前我国药品临床运用相干的现有真实世界数据来历重要包孕但不限在：医疗卫朝气构信息体系、患者电子病历、小我私家康健档案、用度结算等卫生信息体系数据；出存亡亡及疾病挂号体系数据；药品不良反映监测数据；医学研究行列步队数据；社会药品办事机构数据和患者自报或者自评的康健相干数据。真实世界数据的获取，重要经由过程数据互换同享的体式格局实现。

使用真实世界数据开展药品临床综合评价前，该当对于数据合用性举行充实评估，缭绕真实世界证据可以回覆的临床与卫生康健政策问题，举行科学的研究设计以及严谨的构造实行，获取相干、靠得住、相宜的真实世界数据，举行得当、充实、正确的阐发后，造成药品临床运用保险性、有用性、经济性等相干证据。

缭绕基本用药决议计划需求，联合临床实际，规范、科学、合理地设计并实行临床研究，鞭策真实世界数据于临床综合评价中的使用并阐扬其上风。参照药品审评真实世界研究相干实效性实验研究设计、不雅察性研究设计以及其他非实验设计的保举定见，界说疾病组别与药品特征紧密亲密相干的真实世界数据来历及分类尺度，体例规范的药品临床综合评价数据集，界说收罗规模、收罗变量、收罗体式格局等。充实依赖病院现有电子信息体系收罗数据，确保数据收罗的正确性、真实性以及完备性。

鼓动勉励医疗卫朝气构等药品临床综合评价主体成立相干审查监视轨制，对于数据获取、数据品质、阐发历程、成果阐释等要害环节举行质控评估，强化科研伦理治理及患者隐衷掩护，只管即便防止数据网络及阐发偏倚，有用撑持开展药品临床综合评价。

（三）数据要领模子。

按照药品技能评价以及政策评价方针造成数据模块，充实阐扬年夜数据、区块链等技能上风，确保数据于各个来历层面之间流转的尺度化、完备性、可追溯性以及一致性，对于数据举行品质校验，为实现科学评价及决议计划阐发提供数据与证据保障。依托评估中央、其他技能引导单元及重点医疗卫朝气构，分类规范以及尺度化数据元，整合多来历、多类型、多中央的数据与证据，设置装备摆设国度药品临床综合评价尺度与要领，慢慢造成天下药品临床综合评价模子、指标系统以及尺度化决议计划框架。

（四）数据信息保险。

对峙“谁主管谁卖力、谁授权谁卖力、谁使用谁卖力”准则，增强评价历程中的数据网络、存储、使用、加工、传输、提供、公然等环节的保险治理。各评价使命负担机构该当成立健全相干信息收集保险治理轨制、操作规程以及技能规范，严酷履行患者隐衷掩护以及国度保密划定，构建可托的收集保险情况。任何单元以及小我私家不患上不法获取或者泄露数据，未经国度及省级构造治理部分授权，不患上私自使用或者发布国度及省级药品临床综合评价相干数据信息。各评价实行机谈判职员对于其构造实行评价事情使命规模内的数据、收集保险、小我私家信息掩护以及证据品质负担主体义务。

2、评价质控与成果运用

（一）品质节制。

品质节制重点包孕但不限在相干主体天资、构造流程合规性、要领学严谨性、数据靠得住性及陈诉品质的核查等。鞭策成立健全品质节制成果反馈机制以及全行业药品评价证据共建同享共用机制，综合哄骗已经有药品评价数据以及政策信息，开展证据品质分级以及校验。

充实阐扬医疗卫朝气构及其临床医师、药师等专业技能职员的质控主体作用。鼓动勉励医疗卫朝气谈判切合要求的第三方评价机构等按照药品临床综合评价需求，对于评价要害环节实行严谨、规范的品质节制，成立数据品质评估及成果质控机制。

（二）鞭策评价成果运用。

药品临床综合评价构造实行机构依照评价方案按流程对于评价成果举行转化运用。

区域以及医疗卫朝气构药品临床综合评价成果重要用在：1.医疗卫朝气构药品采购与供给保障等；2.鞭策医疗卫朝气构用药目次挑选以及上下级医疗卫朝气构用药目次跟尾，提高药学办事以及保险合理用药程度；3.节制分歧理药品用度收入，晋升卫生康健资源配置效率，优化药品使用布局；4.为完美国度药物政策提供参考。

第三方评价机构药品临床综合评价成果可用在：1.富厚行业药品临床综合评价的实践，扩展文献证据贮备；2.鞭策科研范畴对于在药品临床综合评价理论及要领的深切摸索。

（三）评价成果优化完美。

药品临床综合评价实行机构应连续跟踪已经完成评价药品的现实供给与运用环境，不停累积相干数据验证评价成果。持久用药连续跟踪时间按照疾病或者病情而定，凡是不少在1年。针对于有调解需求的国度及省级药品临床综合评价成果，委托工程重要负担机构联合特定范畴政策需要及海内外评估机构证据更新环境，当令开展证据优化以及成果更新。

国度及省级药品临床综合评价的证据优化及成果更新，该当由有关部分及医疗卫朝气构联合药品临床运用监测等相干评价研究数据，提出证据核查或者更新的书面叨教，经牵头构造机构委托开展征询论证后，确定是否启动有关事情。

第四章 指南治理

本指南为开展药品临床综合评价治理事情的依据，于现实运用中需要与相干疾病别药品评价专业技能指南组成体系、完备的评价指南系统，配合使用。疾病别药品临床综合评价技能指南的制定，由评估中央结合药具中央及相干技能引导单元按步伐配合构造体例，分工协作，分种别撰写，团体核定，于充实征求各相干好处方定见的根蒂根基上，经修改、完美后发布，并按步伐按期更新。

本指南自觉布之日起施行，持久接管社会心见与提议，并按期构造修订完美。

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5天前